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  • AGTC完成X連鎖視網(wǎng)膜劈裂癥基因治療試驗的招募

    時(shí)間:2018-04-16 09:17來(lái)源:廈門(mén)眼科中心編輯:lin瀏覽:

    【文章導讀】2018年4月10日,Applied Genetic Technologies Corporation在一份新聞稿中宣布,已經(jīng)完成了基因治療產(chǎn)品候選藥物治療X連鎖視網(wǎng)膜劈裂癥1/2期臨床研究的招募。

      2018年4月10日,Applied Genetic Technologies Corporation在一份新聞稿中宣布,已經(jīng)完成了基因治療產(chǎn)品候選藥物治療X連鎖視網(wǎng)膜劈裂癥1/2期臨床研究的招募。
     
      該新聞稱(chēng),這個(gè)開(kāi)放標簽,劑量遞增試驗將評估通過(guò)玻璃體內注射27例伴有RS1基因突變的X連鎖視網(wǎng)膜劈裂患者(XLRS)的腺相關(guān)病毒基因治療的安全性和有效性。
     
      AGTC總裁兼首席執行官Sue Washer在發(fā)布會(huì )上表示:“目前還沒(méi)有FDA批準的XLRS治療選擇,XLRS是導致年輕男性黃斑變性的主要原因。 完成AAV試驗的招募標志著(zhù)我們基因治療臨床開(kāi)發(fā)項目的又一重大成就 - 這是一個(gè)可以改善受XLRS影響的個(gè)人生活的里程碑。”
     
      根據新聞,患者被招募分成四組,前三組接受低,中或高劑量的治療,第四組接受最初三組的最大耐受劑量。 一個(gè)兒科組也被納入中等劑量。
     
      預計第四季度將有頂線(xiàn)數據。
     
     

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